Zespół prof. Jacka Jemielitego i dr Joanny Kowalskiej z Uniwersytetu Warszawskiego, który od dawna pracuje nad modyfikacjami mRNA uzyskał cząsteczkę, która może pomóc w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Do tej pory badania naukowców UW przybliżyły firmy farmaceutyczne do stworzenia szczepionek przeciwnowotworowych
Naukowcy z Centrum Nowych Technologii i Wydziału Fizyki od kilkunastu lat pracują nad
tworzeniem analogicznych końców cząsteczek mRNA. Jedno z odkryć naukowców stało się
przedmiotem największej w Polsce komercjalizacji nauki – wartość sprzedanych licencji
i sublicencji osiągnęła 670 milionów dolarów.
Dwie modyfikacje
Zespół pracujący pod kierunkiem prof. Jacka Jemielitego i dr Joanny Kowalskiej opracował
nowe modyfikacje kapu 5’, które wykazują zaskakujące właściwości biologiczne, atrakcyjne
z perspektywy potencjalnych zastosowań klinicznych.
– Obecnie prowadzimy zaawansowane rozmowy z przedstawicielami firm farmaceutycznych
zainteresowanych uzyskiwaniem trwałego mRNA wykorzystywanego w innowacyjnych lekach.
Szczególnie interesująco wygląda możliwość zastosowania naszego wynalazku na zupełnie
innych polach terapeutycznych niż te, na których wykorzystywano nasze dotychczasowe
odkrycia – czyli nie tylko do projektowania szczepionek przeciwnowotworowych – powiedział
prof. Jacek Jemielity.
Odkrycie obejmuje dwie modyfikacje: pierwsza z nich pozwala znacznie taniej i szybciej
syntetyzować dowolne mRNA niezbędne do projektowania innowacyjnych terapii oraz do
zapewnienia testów klinicznych w odpowiedniej skali. Druga modyfikacja pozwala uzyskać
cząsteczkę, która ma silne właściwości hamujące enzym degradujący kap, występujący
naturalnie w komórkach. Według naukowców, to odkrycie może znaleźć zastosowanie
w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) lub inne schorzenia o podłożu
genetycznym.
Bardzo aktywna cząsteczka
– Jedna z opracowanych przez nas modyfikacji kapu może w przyszłości zostać wykorzystana
jako lek. – Odkryliśmy modyfikowaną cząsteczkę, która silnie hamuje enzym degradujący kap,
obecny w żywych komórkach. Ta nowa cząsteczka jest ponad stukrotnie aktywniejsza
w porównaniu z naszymi dotychczasowymi wynalazkami. Taki efekt jest pożądany w walce
z poważnym schorzeniem, jakim jest rdzeniowy zanik mięśni – mówi dr Joanna Kowalska.
Oba wynalazki zostały objęte ochroną patentową, a wyniki prac opublikowane w prestiżowym
czasopiśmie naukowym Journal of the American Chemical Society (JACS). – To praca
naukowa, w której mają udział wyłącznie Polacy. Nieczęsto zdarza się, aby badania bez udziału
zagranicznych ośrodków naukowych osiągnęły uznanie recenzentów na tak wysokim poziomie
– powiedział prof. Jemielity.
Źródło: UW
Komentarze
Prześlij komentarz